发布时间:2023-07-14
母艳蕾副主任医师
北京医院神经内科
SMA是脊肌萎缩症(脊髓型肌萎缩症),是指脊髓,也就是整个颈髓、胸髓、腰髓,整个脊髓的前脚运动细胞,还有低位脑干,譬如延髓,与运动相关的核团受到了累及,出现一系列的运动症状,通常表现为肢体近端没劲,通常下肢比上肢更重。而且由于这个疾病与基因相关,因此会逐渐进展。甚至有时会影响呼吸肌,进行性出现呼吸限制。总体来说,脊髓型肌萎缩症是一个遗传性疾病,不同的分型,预后也不一样。对于0-4型,发病越早,预后特别差,到了4型成年人才起病的话,预后往往比较好,对正常的运动和寿命都不受影响。但是比如出生前或者出生时就发生了,可能会因为运动功能发展的严重的不好,还有呼吸功能受损,而导致死亡。目前这个疾病的治疗,已经有一些临床实验通过基因进行治疗,也给我们治愈这些疾病带来了希望,但具体的疗效还要进一步观察治疗的临床实验进展。
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