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小脑萎缩从神经科的角度来讲属于进行性神经系统变性病，也就是小脑的细胞不明原因的逐渐死亡，数量逐渐减少，从机制上来讲病因不清，也就决定了现在还没有能够根治的药物。 疾病的进展过程中仍然可以采用药物缓解病程进展，西药可以用改善脑循环的药物以及改善线粒体功能的药物，比如丁苯酞、辅酶Q10等。 中医讲人的脑部功能与肾脏功能是密切相关，肾主骨生髓，髓聚为脑。补充肾经就可以改善脑功能，可以采用药物包括苁蓉益智、苁蓉益肾胶囊。 小脑萎缩的治疗目前还不能达到根治的效果，但是可以采取对症治疗的方法减缓病情进展。